Gain Therapeutics, Inc. annonce des données précliniques montrant la restauration de la fonction enzymatique avec de nouveaux régulateurs allostériques dans le modèle de la gangliosidose GM1
Le 01 décembre 2023 à 14:00
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Gain Therapeutics, Inc. a annoncé la publication de données précliniques identifiant une nouvelle classe de petites molécules régulatrices allostériques qui démontrent un potentiel thérapeutique pour les troubles de stockage lysosomal (LSD) liés à la galactosidase bêta 1 (GLB1), y compris la gangliosidose GM1. L'étude, intitulée "Validation of a highly sensitive HaloTag-based assay to evaluate the potency of a novel class of allosteric b-Galactosidase correctors" (Validation d'un essai très sensible basé sur HaloTag pour évaluer la puissance d'une nouvelle classe de correcteurs allostériques de la b-Galactosidase), a été publiée dans PLOS ONE. Dans l'étude PLOS ONE, les scientifiques de Gain ont utilisé la technologie propriétaire Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), suivie d'études d'interaction moléculaire et de liaison de ligands, pour identifier et caractériser deux régulateurs allostériques structurellement ciblés de la b-Gal.
Les chercheurs de l'Institut de recherche en biomédecine ont mis au point un test biochimique de clivage HaloTag et l'ont utilisé pour mesurer les capacités de libération lysosomale de la b-Gal. Les résultats ont montré que les deux composés (GT-00513 et GT-00413) stabilisaient, amélioraient et restauraient les fonctions biologiques clés de transport lysosomal de la b-Gal et réduisaient les niveaux du substrat toxique intracellulaire, le gangliosidoside GM1, dans les cellules dérivées de patients atteints de gangliosidosidose GM1.
Gain Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur le développement de nouvelles petites molécules thérapeutiques pour traiter des maladies dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les troubles du système nerveux central (SNC), les troubles du stockage lysosomal (LSD), les troubles métaboliques et d'autres maladies qui peuvent être ciblées par la dégradation des protéines, telles que l'oncologie. La plateforme de découverte de médicaments de la société, Magellan, découvre de nouveaux sites de liaison allostérique sur les protéines impliquées dans une maladie et identifie de petites molécules exclusives qui se lient à ces sites pour moduler la fonction de la protéine et traiter la cause sous-jacente de la maladie. Son principal produit candidat, GT-02287, est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Parkinson GBA1, y compris la restauration de la fonction GCase, la réduction des substrats lipidiques toxiques et des formes toxiques d'alpha-synucléine, l'amélioration de la survie des neurones dopaminergiques et l'augmentation des niveaux de dopamine.
Gain Therapeutics, Inc. annonce des données précliniques montrant la restauration de la fonction enzymatique avec de nouveaux régulateurs allostériques dans le modèle de la gangliosidose GM1
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