Gain Therapeutics, Inc. a annoncé le dosage des deux premiers sujets de l'essai clinique de phase 1 de GT-02287, le principal médicament candidat de Gain pour le traitement de la maladie de Parkinson GBA1. La société prévoit de terminer cet essai au cours du premier semestre 2024. Des données précliniques convaincantes ont démontré que GT-02287 peut restaurer la fonction de l'enzyme lysosomale glucocérébrosidase (GCase), qui devient mal repliée et dysfonctionnelle en raison d'une mutation du gène GBA1, le facteur de risque génétique le plus courant pour le développement de la maladie de Parkinson.

Dans des modèles animaux de la maladie de Parkinson, le rétablissement de la fonction de la GCase par GT-02287 a eu un effet profond sur l'ensemble de la cascade de la maladie, y compris un effet neuroprotecteur sur les neurones dopaminergiques et une amélioration des déficiences motrices. Sur la base de ces données, GT-02287 a le potentiel de ralentir ou même d'arrêter la progression de la maladie de Parkinson. L'essai clinique de phase 1 est une étude unicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et à doses multiples ascendantes (SAD/MAD), visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité de GT-02287 administré par voie orale une fois par jour chez des adultes en bonne santé.

L'objectif secondaire est d'évaluer la pharmacocinétique des doses SAD et MAD afin d'identifier une dose maximale tolérée (DMT) et d'identifier les doses recommandées pour un développement clinique ultérieur dans le cadre de la maladie de Parkinson GBA1. En outre, en tant que critère d'évaluation exploratoire, cette étude examinera l'engagement et l'activité de la cible GCase dans le sang, ce qui pourrait fournir une validation clinique précoce de l'effet de GT-02287 sur la GCase. Le vaste portefeuille de thérapies allostériques de Gain, dont GT-02287, a été découvert grâce à la plateforme de découverte de médicaments SEE-Tx® de la société.

Conçue pour tirer parti de la biologie structurale 3D assistée par l'IA et des modèles physiques propriétaires alimentés par des superordinateurs, Gain exploite les possibilités inexploitées des sites de liaison allostérique et des modulateurs allostériques pour traiter les maladies.