Gain Therapeutics présente des données positives sur les régulateurs allostériques structurellement ciblés dans les maladies de Parkinson et d'Alzheimer.
Le 15 mars 2022 à 13:00
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Gain Therapeutics, Inc. a présenté de nouvelles données précliniques issues de ses programmes sur les maladies de Parkinson’s et d'Alzheimer’s. Ces résultats ont été mis en évidence dans une présentation par affiches lors de la Conférence internationale sur les maladies d'Alzheimer (AD) et de Parkinson (PD) qui se tient du 15 au 20 mars 2022 virtuellement et à Barcelone, en Espagne. Les données montrent que l'amélioration de la fonction lysosomale par l'augmentation des niveaux et de l'activité de la glucocérébrosidase (GCase) peut améliorer les caractéristiques pathologiques clés des a-synucléinopathies et de la MA. L'effet du traitement STARs sur la fonction lysosomale a été présenté à partir de deux modèles – ; le modèle de souris PD induit par le CBE et le modèle neuronal AD induit par le Aß ; 1-42. La présentation intitulée “Brain-penetrant Structurally targeted Allosteric Regulators for Glucocerebrosidase (GCase) Show Promising Pharmacological Activity in Models of Parkinson Disease” ; a démontré les résultats suivants : Les STARs principaux, biodisponibles par voie orale et pénétrant le cerveau, réduisent la neurotoxicité dérivée de l'accumulation d'espèces oligomériques toxiques d'Aß ; et d'a-synucléine. Dans le modèle de souris PD induite par l'EBC, le traitement avec la petite molécule STAR a entraîné : Une diminution de la neurotoxicité et du déficit moteur induits par l'EBC Une diminution des formes toxiques d'alpha-synucléine Une diminution de la neuroinflammation Dans un modèle neuronal de la MA induite par l'Aß ; 1-42, le traitement avec la petite molécule STAR a entraîné : Diminution de la neurotoxicité induite par l'Aß ; 1-42 Diminution de la tau hyperphosphorylée Augmentation de la survie neuronale Amélioration du réseau de neurites Les mutations du gène GBA1, codant pour l'enzyme lysosomale GCase, représentent le facteur de risque génétique le plus courant de la MP. L'altération de la fonction de la GCase a attiré l'attention en raison de son association avec la pathologie de l'a-synucléine chez les patients atteints de la MP associée au gène GBA, mais aussi dans la MP sporadique, ainsi que dans les a-synucléopathies connexes. Bien que moins étudiée, la diminution des niveaux et de l'activité de la GCase est également impliquée dans la physiopathologie de la MA. L'augmentation de l'activité de la GCase mutante et de type sauvage pourrait représenter une stratégie thérapeutique pour le traitement des maladies neurodégénératives.
Gain Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur le développement de nouvelles petites molécules thérapeutiques pour traiter des maladies dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les troubles du système nerveux central (SNC), les troubles du stockage lysosomal (LSD), les troubles métaboliques et d'autres maladies qui peuvent être ciblées par la dégradation des protéines, telles que l'oncologie. La plateforme de découverte de médicaments de la société, Magellan, découvre de nouveaux sites de liaison allostérique sur les protéines impliquées dans une maladie et identifie de petites molécules exclusives qui se lient à ces sites pour moduler la fonction de la protéine et traiter la cause sous-jacente de la maladie. Son principal produit candidat, GT-02287, est en cours de développement pour le traitement de la maladie de Parkinson GBA1, y compris la restauration de la fonction GCase, la réduction des substrats lipidiques toxiques et des formes toxiques d'alpha-synucléine, l'amélioration de la survie des neurones dopaminergiques et l'augmentation des niveaux de dopamine.
Gain Therapeutics présente des données positives sur les régulateurs allostériques structurellement ciblés dans les maladies de Parkinson et d'Alzheimer.
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