PYC Therapeutics Limited

PYC Therapeutics Limited est une société australienne de biotechnologie en phase clinique qui crée une nouvelle génération de thérapies à base d'acide ribonucléique (ARN) pour changer la vie des patients atteints de maladies génétiques. La société utilise sa plateforme exclusive d'administration de médicaments pour améliorer l'efficacité des médicaments de précision dans la classe thérapeutique de l'ARN, qui connaît une croissance rapide et qui a fait ses preuves sur le plan commercial. Ses programmes de développement de médicaments ciblent les maladies monogéniques, c'est-à-dire les indications qui ont le plus de chances d'aboutir à un développement clinique. Ses premiers programmes de médicaments comprennent la rétinite pigmentaire de type 11 (VP-001), la polykystose rénale (PYC-003), l'atrophie optique autosomique dominante (ADOA) (PYC-001) et le syndrome de Phelan-McDermid (PMS) (PYC-002). Le programme VP-001 de la société est un actif principal pour une maladie oculaire cécitante de l'enfance qui a progressé à travers de multiples cohortes de patients dans l'essai clinique à dose unique ascendante en cours. L'ADOA est une maladie oculaire progressive et cécitante.