PYC Therapeutics a annoncé les résultats d'une étude menée sur des modèles humains tridimensionnels dérivés de patients atteints d'insuffisance rénale terminale due à la polykystose rénale autosomique dominante (PKD). Les résultats démontrent l'efficacité d'un médicament expérimental conçu par PYC (connu sous le nom de PYC-003) pour traiter cette maladie à la racine. Ces modèles de kystes en 3D dérivés de patients représentent l'essai préclinique de référence pour l'évaluation des médicaments candidats dans cette indication.

PYC-003 est le quatrième programme dans le pipeline de développement de la société, rejoignant trois autres candidats médicaments à base d'ARN, premiers de leur classe et ayant un potentiel de modification de la maladie, qui progressent actuellement dans des essais chez l'homme ou en sont à la fin de ces essais. PYC prévoit d'accélérer l'entrée de PYC-003 dans les essais sur l'homme à la suite de ces résultats.

Une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour permettre le début des essais sur l'homme pour ce candidat-médicament est prévue pour le deuxième semestre 2024. PYC-003 devrait bénéficier d'une procédure accélérée pour les essais chez l'homme en raison de l'ampleur des besoins non satisfaits des patients dans la PKD. Une demande de nouveau médicament à l'appui de ce candidat pourrait être soumise après deux essais cliniques au lieu des trois conventionnels.

La PKD est une maladie monogénique (c'est-à-dire qu'elle est causée par la mutation d'un seul gène). Les médicaments ciblant les maladies monogéniques ont la plus grande probabilité de démontrer leur efficacité lors des essais cliniques[12] et une plus faible probabilité de problèmes de sécurité hors cible. La PKD touche une personne sur 1 000 dans le monde.

Il n'existe actuellement aucun médicament qui s'attaque à la cause sous-jacente de la maladie et environ 50 % des patients atteints de PKD évolueront vers l'insuffisance rénale terminale avant l'âge de 60 ans. La PKD se caractérise par la formation de multiples kystes remplis de liquide dans les reins et, dans une moindre mesure, dans d'autres organes. La progression de la fréquence et du volume des kystes au fil du temps conduit finalement à la destruction de l'architecture interne et de la fonction du rein.

Les données démontrant que PYC-003 est efficace dans les modèles de kystes 3D dérivés de patients complètent les données existantes provenant de modèles animaux, soulignant la capacité de ce médicament candidat à atteindre les cellules affectées par la PKD[14]. La plateforme d'administration de médicaments de PYC a déjà démontré sa capacité à délivrer une thérapie ARN aux cellules cibles affectées par la maladie in vivo à une concentration élevée.