Rocket Pharmaceuticals, Inc. annonce que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour RP-L102, sa thérapie génique expérimentale basée sur un vecteur lentiviral (LV) pour l'anémie de Fanconi (FA), groupe de complémentation A, une maladie génétique rare causée par des mutations du gène FANCA affectant la réparation de l'ADN et caractérisée par une insuffisance de la moelle osseuse (BMF), une prédisposition au cancer et des malformations congénitales. L'acceptation de l'AMM est basée sur des données positives, déjà divulguées, de l'essai clinique mondial de phase 1/2 du RP-L102. RP-L102 a démontré une correction génétique soutenue, une correction phénotypique complète et une stabilisation hématologique.

Bien que les greffes allogéniques puissent guérir la composante hématologique de l'AF, elles entraînent des effets secondaires importants et augmentent considérablement le risque d'affections malignes des organes solides, qui sont devenues la cause la plus fréquente de décès liés à l'AF. La demande de licence biologique (BLA) pour l'AF reste en bonne voie pour être soumise à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du premier semestre 2024. RP-L102 est une thérapie génique expérimentale qui contient des cellules souches hématopoïétiques autologues (dérivées du patient) qui ont été génétiquement modifiées avec un vecteur lentiviral (LV) pour contenir une copie fonctionnelle du gène FANCA.

Rocket est titulaire des désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease et Fast Track de la FDA aux États-Unis, PRIME et Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) dans l'UE, ainsi que la désignation de médicament orphelin dans les deux régions pour le programme. Le portefeuille de produits cardiovasculaires à base de vecteurs adéno-associés (AAV) comprend un programme en phase avancée pour la maladie de Danon, une insuffisance cardiaque dévastatrice qui se traduit par un épaississement du cœur, un programme en phase précoce d'essais cliniques pour la cardiomyopathie arythmogène PKP2 (ACM), une maladie de l'insuffisance cardiaque potentiellement mortelle, un programme préclinique ciblant la cardiomyopathie dilatée associée à BAG3 (DCM), une maladie d'insuffisance cardiaque menaçant le pronostic vital et provoquant des arythmies ventriculaires et la mort subite d'origine cardiaque. Ces déclarations prospectives comprennent, entre autres, des déclarations concernant les attentes de Rocket quant à l'innocuité et l'efficacité des produits candidats que Rocket développe pour traiter l'anémie de Fanconi (FA), le déficit d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I), le déficit en pyruvate kinase (PKD), la maladie de Danon (DD) et d'autres maladies, le calendrier et les résultats attendus des interactions réglementaires de Rocket et des soumissions prévues, les plans de Rocket pour l'avancement de son programme DD, y compris l'essai pivot prévu, et le programme préclinique ciblant la cardiomyopathie dilatée associée au BAG3 (DCM), La capacité de Rocket à établir des collaborations clés et des relations avec des fournisseurs pour ses produits candidats, la capacité de Rocket à développer des capacités de vente et de marketing ou à conclure des accords avec des tiers pour vendre et commercialiser ses produits candidats et la capacité de Rocket à élargir son portefeuille de produits pour cibler des indications supplémentaires qui sont compatibles avec ses technologies de thérapie génique.

Les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations prévisionnelles en raison de divers facteurs importants, y compris, sans limitation, la dépendance de Rocket vis-à-vis de tiers pour le développement, la fabrication, le marketing, les ventes et la distribution des produits candidats, l'issue des litiges, les dépenses imprévues, les activités des concurrents de Rocket, y compris les décisions concernant le calendrier des lancements de produits concurrents, la tarification et les remises, la capacité de Rocket à développer, acquérir et faire progresser les produits candidats vers, enrôler un nouveau produit candidat.