Rocket Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis La Food and Drug Administration (FDA) a accepté la demande de licence biologique (BLA) et accordé une évaluation prioritaire pour RP-L201 (marnetegragene autotemcel), une thérapie génique expérimentale basée sur un vecteur lentiviral (LV) pour le déficit d'adhésion leucocytaire sévère (Lad-I), une maladie immunitaire génétique rare qui prédispose les patients à des infections récurrentes et fatales et qui est presque uniformément fatale dans l'enfance sans une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. La date de la PDUFA fixée par la FDA est le 31 mars 2024. Les premières données positives de l'étude mondiale de phase 1/2 du RP-L201 ont démontré une survie globale de 100 % 12 mois après la perfusion (et pendant toute la durée du suivi) pour les neuf patients atteints de LAD-I ayant un suivi disponible de 12 à 24 mois.
de suivi disponibles. Les données ont également montré une diminution importante de l'incidence des infections significatives par rapport à l'historique avant traitement, ainsi que des preuves de la résolution des lésions cutanées liées à la LAD-I et de la restauration des capacités de réparation des plaies. Tous les critères d'évaluation primaires et secondaires ont été atteints, et le RP-L201 a été très bien toléré par tous les patients, sans aucun effet secondaire lié au traitement. RP-L201 est une thérapie génique expérimentale qui contient des cellules souches hématopoïétiques autologues (dérivées du patient) qui ont été génétiquement modifiées avec un vecteur lentiviral pour délivrer une copie fonctionnelle du gène ITGB2, qui code pour le composant intégrine bêta-2 CD18, une protéine clé qui facilite l'adhésion des leucocytes et permet leur extravasation des vaisseaux sanguins pour lutter contre l'infection. Rocket est titulaire des désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric et Fast Track de la FDA aux États-Unis, ainsi que des désignations PRIME et Advanced Therapy
Medicinal Product (ATMP) dans l'UE, et la désignation de médicament orphelin dans les deux régions pour le programme. RP-L201 a fait l'objet d'une licence du Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), du Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras et de l'Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. Le vecteur lentiviral a été développé dans le cadre d'une collaboration entre l'UCL et le CIEMAT.