Rocket Pharmaceuticals, Inc. annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé la période d'examen prioritaire de la demande de licence de produit biologique (BLA) pour KRESLADI (marnetegragene autotemcel) dans le traitement du déficit d'adhésion leucocytaire sévère-I (LAD-I). La FDA a prolongé la période d'examen de trois mois, jusqu'au 30 juin 2024, afin de disposer de plus de temps pour examiner les informations sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) soumises par Rocket en réponse aux demandes d'informations de la FDA. La FDA a également confirmé qu'une réunion du comité consultatif n'était pas nécessaire.

KRESLADI est une thérapie génique expérimentale qui contient des cellules souches hématopoïétiques autologues (dérivées du patient) qui ont été génétiquement modifiées avec un vecteur lentiviral (LV) pour délivrer une copie fonctionnelle du gène ITGB2, qui code pour le composant intégrine bêta-2 CD18, une protéine clé qui facilite l'adhésion des leucocytes et permet leur extravasation des vaisseaux sanguins pour lutter contre l'infection. Rocket détient les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric et Fast Track de la FDA aux États-Unis, les désignations PRIME et Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) dans l'UE, ainsi que les désignations de médicament orphelin dans les deux régions pour le programme. KRESLADI a obtenu une licence du Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT), du Centro de Investigacion Biomedica en Red de Enfermedades Raras et de l'Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz.