Abeona Therapeutics Inc. a annoncé son intention de soumettre une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis pour EB-101, sa thérapie cellulaire autologue, pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), suite à la tenue récente d'une réunion pré-BLA avec la FDA. Lors de cette réunion, Abeona a convenu avec la FDA que les données cliniques d'efficacité et de sécurité de l'EB-101 semblent adéquates pour soutenir une demande de BLA. L'Agence a également convenu que les vecteurs rétroviraux fabriqués par Abeona et l'Université de l'Indiana semblent comparables sur la base des données fournies par Abeona dans son dossier d'information.

La FDA a demandé à Abeona d'inclure dans sa demande de BLA des informations et des données supplémentaires à l'appui du raisonnement scientifique qui sous-tend ses essais d'activité et d'identité de l'EB-101, afin qu'ils puissent être pleinement évalués par l'Agence après la soumission de la demande. L'Agence a également demandé que des données supplémentaires relatives à certains aspects de la chimie, de la fabrication, des contrôles et des aspects cliniques soient incluses dans le dossier BLA. Abeona estime qu'elle dispose des données nécessaires pour générer ces rapports supplémentaires, y compris ceux concernant l'activité et l'identité, afin de répondre aux demandes de l'Agence.

La FDA a accordé à EB-101 les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease.