Abeona Therapeutics Inc. annonce que la société a soumis une demande de licence de produit biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine en vue d'obtenir l'approbation d'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue expérimentale, pour le traitement des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). Dans le cadre de cette demande, Abeona a sollicité un examen prioritaire qui, s'il est accordé, réduira la période d'examen de la FDA à six mois à compter de l'acceptation du dépôt de la BLA, au lieu de 10 mois dans le cadre d'un examen standard. La demande de BLA pour EB-101 fait suite à des discussions continues avec la FDA et s'appuie sur des données cliniques d'efficacité et de sécurité issues de l'étude pivot de phase 3 VIITAL (NCT04227106) et sur des preuves confirmatives issues d'une étude de phase 1/2a (NCT01263379).

Les données de l'étude VIITAL ? ont été présentées lors de la réunion inaugurale de l'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) en mai 2023. Les données de suivi à long terme jusqu'à huit ans et les données sur la qualité de vie de l'étude de phase 1/2a ont été publiées dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases.

La décision de la FDA concernant l'acceptation de la BLA est généralement prise dans les 60 jours suivant la soumission de la demande. Si la demande est acceptée dans le cadre de la procédure d'examen prioritaire, Abeona prévoit une approbation potentielle de la BLA au cours du deuxième trimestre 2024, date à laquelle Abeona estime pouvoir bénéficier d'un bon d'examen prioritaire. Ce bon, s'il est accordé, pourrait être utilisé par la Société pour accélérer l'examen d'une future BLA ou d'une nouvelle demande de médicament, ou être vendu à un tiers.

EB-101 a reçu les désignations de maladie pédiatrique rare, de thérapie avancée en médecine régénérative, de thérapie révolutionnaire et de médicament orphelin.