La FDA américaine refuse d'approuver le traitement d'Abeona contre les troubles cutanés

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle développe des thérapies cellulaires et géniques pour des maladies mortelles. Le principal programme clinique de la société concerne prademagene zamikeracel (pz-cel), ses feuilles épidermiques autologues corrigées du gène COL7A1, actuellement en cours de développement pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). L'usine de fabrication de thérapie cellulaire et génique de la société, entièrement intégrée et conforme aux bonnes pratiques de fabrication (cGMP), a servi de site de fabrication pour le pz-cel utilisé dans son essai de phase III VIITAL et est capable de prendre en charge la production commerciale du pz-cel dès l'approbation de la FDA. Le portefeuille de développement de la société comprend également des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV) pour les maladies ophtalmiques dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Les nouvelles capsides AAV de nouvelle génération de la société sont en cours d'évaluation afin d'améliorer les profils de tropisme pour une variété de maladies dévastatrices.