argenx SE a annoncé son intention de poursuivre le développement de l'efgartigimod jusqu'à la phase 3 chez les adultes atteints de la maladie de Sjögren primaire (SjD), suite à l'analyse des données de base de l'étude RHO de phase 2. Les résultats détaillés seront présentés lors d'une prochaine réunion médicale. La décision d'avancer le développement clinique de l'efgartigimod dans la maladie de Sjögren a été soutenue par les résultats de l'étude en matière de sécurité, d'efficacité et de biomarqueurs.

Le profil de sécurité et de tolérabilité observé était cohérent avec d'autres essais cliniques. Les évaluations de l'efficacité ont montré un effet du traitement sur plusieurs critères d'évaluation cliniques, qui étaient également cohérents avec les données sur les biomarqueurs. L'étude RHO de phase 2 était une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de VYVGART chez les adultes atteints de la maladie de Sjögren.

Pour participer à l'étude, les patients devaient être testés positifs aux auto-anticorps anti-Ro et conserver un flux salivaire résiduel. Trente-quatre patients ont été randomisés 2:1 pour recevoir soit de l'efgartigimod, soit un placebo pendant 24 semaines. De multiples critères d'évaluation et biomarqueurs ont été évalués dans l'étude de recherche de signaux, y compris le critère d'évaluation principal CRESS (Composite of Relevant Endpoints for Sjogren's Syndrome).

Le CRESS comprend cinq composantes : l'activité systémique de la maladie mesurée par l'ESSDAI (EULAR Sjogren?s Syndrome Activity Index), les résultats rapportés par les patients mesurés par l'ESSPRI (EULAR Sjogren?s Syndrome Patient Reported Index), la fonction des larmes et des glandes salivaires, et la sérologie. Pour être considérés comme ayant répondu au CRESS, les patients devaient démontrer un bénéfice cliniquement significatif dans au moins 3 des 5 items composites. D'autres données ont été recueillies, notamment le clinESSDAI, le STAR (Sjogren's Tool for Assessing Response), les données des biomarqueurs et l'évolution des niveaux d'infiltrat lymphocytaire par les biopsies de la parotide. La maladie de Sjögren (SjD) est une maladie auto-immune systémique inflammatoire chronique, lentement progressive, caractérisée par la destruction à médiation immunitaire des glandes exocrines.

La maladie de Sjögren peut être très invalidante et avoir un impact négatif sur la qualité de vie des patients, les symptômes les plus courants étant la sécheresse des yeux et de la bouche, la fatigue, les douleurs articulaires et l'altération des fonctions cognitives. En outre, un sous-ensemble important de patients souffre d'une maladie systémique extraglandulaire. Si la présence d'auto-anticorps IgG anti-Ro et anti-LA est considérée comme un signe distinctif de la maladie, la cause sous-jacente de la SjD serait multifactorielle, déclenchée par des facteurs environnementaux, conduisant à une auto-immunité et à une inflammation chronique.

La maladie de Steinert touche principalement les femmes, avec un rapport d'incidence de 9:1 entre les hommes et les femmes. Compte tenu de la nature hétérogène de la maladie, le parcours de traitement peut s'avérer difficile, avec de longs délais et des taux élevés d'erreurs de diagnostic. Il n'existe pas de traitement approuvé par la FDA ciblant la maladie elle-même, ce qui fait que les traitements actuels se concentrent principalement sur la gestion des symptômes individuels.

L'efgartigimod est un fragment d'anticorps conçu pour réduire les anticorps pathogènes de type immunoglobuline G (IgG) en se liant au récepteur Fc néonatal et en bloquant le processus de recyclage des IgG. L'egarftigimod est actuellement étudié dans plusieurs maladies auto-immunes connues pour être médiées par des anticorps IgG pathogènes, y compris les troubles neuromusculaires, les troubles sanguins et les maladies cutanées vésiculeuses, à la fois dans une formulation intraveineuse et sous-cutanée (SC). L'efgartigimod est commercialisé sous le nom de VYVGART® pour le traitement de la myasthénie grave généralisée dans plus de 30 régions du monde et de la thrombocytopénie immunitaire au Japon.