Cellectar Biosciences, Inc. annonce que le premier patient a été recruté dans son étude clinique de phase 1b évaluant l'iopofosine I 131, un nouveau conjugué radiothérapeutique phospholipidique, chez des patients pédiatriques atteints de gliomes malins de haut grade (pHGG) récidivants ou réfractaires. L'étude ouverte (NCT05610891) évaluera deux schémas posologiques afin d'identifier la dose et le calendrier optimaux recommandés pour la phase 2 de l'iopofosine I 131 chez les patients atteints de gliomes malins de haut grade et évaluera l'innocuité et la tolérabilité. L'étude est soutenue par une subvention SBIR Fast Track de 2 millions de dollars de l'Institut national du cancer (NCI) du National Institute of Health, qui a été accordée en partie sur la base des données prometteuses de l'essai de phase 1a.

Les gliomes pédiatriques de haut grade sont des tumeurs malignes agressives qui se forment dans le cerveau ou la moelle épinière des enfants, des adolescents et des jeunes adultes. Ces tumeurs proviennent des cellules gliales du cerveau et de la moelle épinière et sont connues pour leur croissance rapide et leur résistance aux traitements conventionnels. Elles sont également responsables de plus de 40 % des décès dus à des tumeurs cérébrales chez les enfants et sont la cause la plus fréquente de décès liés à des tumeurs chez les enfants.

La norme actuelle de soins pour les gliomes pédiatriques de haut grade implique généralement une combinaison de chirurgie cérébrale extensive, de radiothérapie et de chimiothérapie au moment du diagnostic initial. Cependant, les résultats restent insatisfaisants pour les patients nouvellement diagnostiqués et sont lamentables en cas de rechute ou de progression de la maladie. Le taux de survie globale à cinq ans pour les gliomes de haut grade chez l'enfant est inférieur à 20 % et des améliorations limitées ont été observées au fil des ans.

La nature clinique agressive de la maladie et la résistance génomique inhérente entraînent souvent des difficultés considérables pour obtenir une rémission à long terme et des thérapies avec de nouveaux mécanismes d'action sont nécessaires de toute urgence.