Ocugen, Inc. a annoncé que le dosage est terminé dans la première cohorte de son essai clinique de phase 1/2 GARDian pour OCU410ST (AAV5-hRORA), un candidat à la thérapie génique modificatrice développé pour la maladie de Stargardt. La maladie de Stargardt est une maladie orpheline qui touche environ 35 000 personnes rien qu'aux États-Unis. Jusqu'à 10 centres de chirurgie rétinienne de premier plan à travers les États-Unis participent à l'essai clinique GARDian.

Dans la première cohorte, 3 sujets ont reçu une administration sous-rétinienne unique de 200L de la faible dose (3,75x1010 vg/mL) d'OCU410ST. L'essai clinique GARDian évaluera la sécurité de l'administration sous-rétinienne unilatérale d'OCU410ST chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt et se déroulera en deux phases. La phase 1 est une étude multicentrique, ouverte, de détermination de la dose, comprenant trois niveaux de dose [faible dose (3,75×10E10 vg/mL), dose moyenne (7,5×10E10 vg/mL) et forte dose (2,25×10E11 vg/mL)].

La phase 2 est une étude d'expansion de dose randomisée, en aveugle sur les résultats, dans laquelle des sujets adultes et pédiatriques seront randomisés dans un rapport 1:1:1 dans l'un des deux groupes de dose d'OCU410ST ou dans un groupe non traité. La société continuera à fournir des mises à jour cliniques.