Ocugen, Inc. a présenté une mise à jour générale de ses activités. En outre, les programmes de thérapie génique modificatrice OCU410 et OCU410ST de la société recrutent actuellement des patients atteints d'AG secondaire à la DMLA sèche (dAMD) et à la maladie de Stargardt, respectivement. En février 2024, Ocugen a terminé le dosage des patients de la première cohorte de son essai de phase 1/2 OCU410ST pour la maladie de Stargardt, et en mars, le dosage a été terminé pour la première cohorte de l'essai OCU410 pour l'AG.

Le paysage thérapeutique actuel pour l'AG et la maladie de Stargardt est extrêmement limité. Le marché de l'AG, estimé à 1 million de patients aux États-Unis, a connu un certain essor grâce aux récentes autorisations de mise sur le marché de médicaments. Cependant, ces options thérapeutiques présentent des limites importantes, car elles nécessitent plusieurs injections par an (ce qui a un impact sur l'observance) et ne ciblent qu'une seule voie contribuant à l'AG.

OCU410 régule plusieurs voies impliquées dans la maladie, notamment le métabolisme des lipides, la régulation de l'inflammation, le stress oxydatif et le complexe d'attaque membranaire (complément), et pourrait constituer un traitement unique à vie. À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement approuvé pour les personnes atteintes de la maladie de Stargardt, une maladie orpheline qui touche environ 40 000 personnes rien qu'aux États-Unis.

L'équipe d'Ocugen a stratégiquement alloué des ressources pour faire progresser ses essais de thérapie génique et continue de rechercher des financements gouvernementaux pour soutenir ses programmes de vaccins. Au cours du quatrième trimestre 2023, la société a annoncé que son vaccin candidat pour les muqueuses, OCU500, avait été choisi pour l'initiative NIAID Project NextGen, d'une valeur de plusieurs milliards de dollars. En conséquence, OCU500 devrait entrer en phase d'essais cliniques à la mi-2024. Dans le cadre de l'essai clinique de phase 1 prévu, OCU500 sera testé par deux voies muqueuses différentes : l'inhalation dans les poumons et la pulvérisation nasale.

Toute l'administration de l'essai clinique est dirigée par le NIAID. NeoCart®, la plateforme de thérapie cellulaire régénérative tridimensionnelle de la société pour la réparation du cartilage, reste en bonne voie pour commencer un essai de phase 3 d'ici la seconde moitié de 2024, sous réserve de la disponibilité du financement. L'année dernière, Ocugen a terminé les rénovations d'une installation cGMP de classe mondiale pour produire NeoCart®, qui a depuis reçu son autorisation finale et son certificat d'occupation.

Simultanément, la société évalue les opportunités pour NeoCart afin de maximiser la valeur pour les actionnaires et les patients. Thérapies géniques modificatrices OCU400 ? La FDA s'est alignée sur l'indication générale de la RP dans l'essai clinique de phase 3 de l'OCU400, le premier programme de thérapie génique à recevoir une indication générale pour la RP.

Le plan modifié de l'essai de phase 3 inclura 150 patients adultes et enfants atteints de RP avec RHO et d'autres mutations génétiques associées à la RP. En décembre, la FDA a accordé la désignation RMAT à OCU400 pour le traitement de la RP. La RP touche plus de 100 000 personnes aux États-Unis et 1,6 million dans le monde.

OCU410 ? Actuellement en phase 1/2 de développement clinique avec un recrutement actif de patients. Le premier patient a été traité dans le cadre des essais de phase 1/2 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'OCU410 pour l'AG secondaire à la dAMD en décembre 2023.

Le dosage est terminé pour la cohorte 1 (faible dose). OCU410ST ? Actuellement en phase 1/2 de développement clinique avec un recrutement actif de patients.

Le premier patient a été traité dans le cadre des essais de phase 1/2 visant à évaluer la sécurité et l'efficacité d'OCU410ST pour la maladie de Stargardt en novembre 2023. Le dosage est terminé pour la cohorte 1 (faible dose). Le comité de surveillance des données et de la sécurité de l'essai clinique OCU410ST a déterminé que le profil de sécurité et de tolérabilité d'OCU410ST est favorable et a approuvé la poursuite du dosage avec la dose moyenne d'OCU410ST dans la phase d'escalade de dose de l'étude.