Ocugen, Inc. a annoncé que le Comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMB) de l'essai clinique OCU410ST s'est récemment réuni et a approuvé la poursuite du dosage de la dose moyenne d'OCU410ST dans la phase d'escalade de la dose de l'étude. Trois patients atteints de la maladie de Stargardt ont été traités à ce jour dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2. Trois autres patients recevront la dose moyenne (Cohorte 2) et trois patients recevront la dose élevée (Cohorte 3) d'OCU410ST dans la phase d'augmentation de la dose.

L'essai clinique GARDian évaluera la sécurité et l'efficacité de l'administration sous-rétinienne unilatérale d'OCU410ST chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt et se déroulera en deux phases. La phase 1 est une étude multicentrique, ouverte, de détermination de la dose, comprenant trois niveaux de dose [faible dose (3,75×1010 vg/mL), dose moyenne (7,5×1010 vg/mL) et forte dose (2,25×1011 vg/mL)]. La phase 2 est une étude d'expansion de dose randomisée, en aveugle sur les résultats, dans laquelle des sujets adultes et pédiatriques seront randomisés dans un rapport 1:1:1 dans l'un des deux groupes de dose d'OCU410ST ou dans un groupe non traité.

La société continuera à fournir des mises à jour cliniques. Ocugen s'engage à trouver des solutions pour les personnes atteintes de maladies héréditaires de la rétine pour lesquelles il n'existe pas d'options thérapeutiques efficaces. Bien qu'il s'agisse d'une maladie orpheline, la maladie de Stargardt touche environ 40 000 personnes rien qu'aux États-Unis.

La maladie de Stargardt est une maladie génétique de l'œil qui provoque une dégénérescence de la rétine et une perte de vision. La maladie de Stargardt est la forme la plus courante de dégénérescence maculaire héréditaire. La perte progressive de la vision associée à la maladie de Stargardt est causée par la dégénérescence des cellules photoréceptrices dans la partie centrale de la rétine appelée macula.

La diminution de la vision centrale due à la perte des photorécepteurs dans la macula est la caractéristique de la maladie de Stargardt. Une partie de la vision périphérique est généralement préservée. La maladie de Stargardt se développe généralement pendant l'enfance ou l'adolescence, mais l'âge d'apparition et la vitesse de progression peuvent varier.

L'épithélium pigmentaire rétinien (EPR), une couche de cellules soutenant les photorécepteurs, est également affecté chez les personnes atteintes de la maladie de Stargardt. OCU410ST utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Il représente l'approche de thérapie génique modificatrice d'Ocugen, qui est basée sur le récepteur d'hormone nucléaire (NHR) RORA qui régule les voies liées à la maladie de Stargardt telles que la formation de lipofuscine, le stress oxydatif, la formation de compliments, l'inflammation et les réseaux de survie cellulaire.