Ocugen, Inc. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de son essai clinique de phase 1/2 GARDian pour OCU410ST (AAV5-hRORA), un candidat de thérapie génique modificatrice développé pour la maladie de Stargardt, une maladie génétique rare qui affecte directement la rétine, entraînant souvent une perte de vision lente et progressive chez l'enfant et l'adulte. Cet essai de phase 1/2 évaluera la sécurité de l'administration sous-rétinienne unilatérale d'OCU410ST chez des sujets atteints de la maladie de Stargardt et se déroulera en deux phases. La phase 1 est une étude multicentrique, ouverte, avec détermination de la dose.

La phase 2 est une étude d'expansion de dose randomisée, en aveugle sur les résultats, dans laquelle des sujets adultes et pédiatriques seront randomisés dans un rapport 1:1:1, soit dans l'un des deux groupes de dose d'OCU410ST, soit dans un groupe de contrôle non traité. OCU410ST utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (RAR Related Orphan Receptor A). Il représente l'approche de thérapie génique modificatrice d'Ocugen, qui est basée sur le récepteur de l'hormone nucléaire (NHR) RORA qui régule les voies liées à la maladie de Stargardt telles que la formation de lipofuscine, le stress oxydatif, la formation de compliments, l'inflammation et les réseaux de survie cellulaire.