Ocugen, Inc. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2 ArMaDa d'OCU410 (AAV-RORA), un produit candidat de thérapie génique modificatrice développé pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Cet essai de phase 1/2 évaluera la sécurité et l'efficacité d'OCU410 pour l'atrophie géographique (AG) secondaire à la DMLA et se déroulera en deux phases. La phase 2 est une phase d'expansion randomisée dans laquelle les sujets seront randomisés dans un rapport 1:1:1 dans l'un des deux groupes de dose d'OCU410 ou dans un groupe de contrôle non traité.

L'OCU410 est une thérapie curative potentielle avec une seule injection sous-rétinienne qui cible plusieurs voies causant la dAMD, y compris le métabolisme des lipides, l'inflammation, le stress oxydatif et l'activation du complément. Actuellement, les autres options thérapeutiques disponibles ne ciblent que l'activation du complément et nécessitent environ 6 à 12 injections intravitréennes par an. La macula est la partie de la rétine responsable de la vision claire dans l'axe direct de la vue.

La DMLA implique une lente détérioration de la rétine avec des drusen sous-maculaires (petits points blancs ou jaunes sur la rétine), une atrophie, une perte de la fonction maculaire et une déficience de la vision centrale. La DMLA représente 85 à 90 % de la population totale atteinte de DMLA. L'AG, forme avancée de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge, touche environ 1 million de personnes rien qu'aux États-Unis.

Ocugen utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (RAR Related Orphan Receptor A). La protéine RORA joue un rôle important dans le métabolisme des lipides, en réduisant les dépôts de lipofuscine et le stress oxydatif, et démontre un rôle anti-inflammatoire dans des études in vitro et in vivo (modèle animal). Ces résultats démontrent la capacité d'OCU410 à cibler de multiples voies liées à la physiopathologie de la dAMD.

Ocugen développe l'AAV-RORA en tant que thérapie génique unique pour le traitement de l'AG. Actuellement, les autres options thérapeutiques disponibles ne ciblent que l'activation du complément et nécessitent environ 6 à 12 intraveineuses par an. La macula est la partie de la rétine responsable de la vision claire dans l'axe direct de la personne. La macula est la partie de la rétine responsable de la vision claire dans l'axe direct de la personne. La macula est la partie de la rétine responsable de la vision claire dans l'axe direct de la personne. La macula est la partie de la rétine responsable de la vision claire dans l'axe direct de la personne.

OCU410 utilise une plateforme d'administration AAV pour l'administration rétinienne du gène RORA (RAR RelatedOrphan Receptor A) ; la protéine RORA joue un rôle important dans le métabolisme des lipides, réduit les dépôts de lipofuscine et le stress d'oxydation, et démontre un rôle anti-inflammatoire dans des études in-vivo (modèle animal). Ces résultats démontrent la capacité d'OCU410 à cibler plusieurs voies liées à la physiopathologie de la DMLA. Ocug développe l'AAV-ROR A en tant que thérapie génique unique pour le traitement de l'AG.

Actuellement, les autres options thérapeutiques disponibles ne ciblent que l'activation du complément et nécessitent environ 6 à 12 injections intravitréennes par an.