Ocugen, Inc. a annoncé que la société a reçu l'aval de la FDA sur des aspects clés de la conception de l'essai clinique de phase 3 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'OCU400 chez les patients atteints de RHO et d'autres mutations génétiques associées à la rétinite pigmentaire (RP). Au cours d'une réunion multidisciplinaire avec la FDA, basée sur les résultats préliminaires d'une étude de phase 1/2 en cours, Ocugen a été aligné sur les aspects clés de la conception de l'étude de phase 3, y compris le critère d'évaluation de l'étude, la stratégie de recrutement des patients et la durée de l'étude d'un an. L'essai clinique de phase 3 inclura un groupe plus large de patients atteints de RP, y compris des patients présentant la mutation génétique RHO la plus courante, sur la base du mécanisme d'action potentiellement diagnostique du gène de l'OCU400.

Avec les désignations de médicament orphelin et de RMAT en place pour l'OCU400, l'alignement de la FDA sur les aspects clés de la conception de l'étude de phase 3 permet à Ocugen d'aller de l'avant en toute confiance dans la poursuite du développement du produit et de l'obtention d'une licence pour l'OCU400.