Prescient Therapeutics Limited a fourni une mise à jour sur la cohorte d'expansion de phase 1b du PTX-100 dans les lymphomes à cellules T (TCL) récidivants et réfractaires. L'étude est dirigée par le professeur H. Miles Prince, hématologue de renommée mondiale, à l'hôpital Epworth de Melbourne, en Australie. Le PTX- 100 continue de présenter un excellent profil d'innocuité à la dose la plus élevée de 2000 mg/m2.

De plus, le PTX-100 continue de montrer une activité clinique encourageante dans une population de patients difficiles à traiter, y compris une réponse frappante chez un patient atteint de TCL cutané réfractaire (CTCL). La cohorte d'expansion a ciblé 8 à 12 patients. Au total, 8 patients ont été sélectionnés et 7 patients ont reçu une dose de PTX-100 dans la cohorte d'expansion jusqu'à présent : 4 avec un TCL périphérique (PTCL) et 3 avec un CTCL.

Les patients avaient reçu une médiane de 4 lignes de traitement antérieures et jusqu'à 6 lignes de traitement antérieures. Le PTX-100 a été administré à raison de 2 000 mg/m2. Quatre patients sont toujours sous traitement et d'autres patients sont en cours de recrutement.

Le PTX-100 continue de présenter un excellent profil de sécurité dans l'étude. Il y a eu très peu d'événements indésirables dans la cohorte d'expansion jusqu'à présent, et aucun événement indésirable grave lié au PTX-100. 2 patients PTCL qui avaient commencé le traitement se sont retirés de l'étude pour des raisons non liées à l'essai.

Un autre patient PTCL est décédé pour des raisons non associées à l'étude, comme cela se produit fréquemment dans les études sur les malignités avancées. Dans chacun de ces cas, les sujets n'ont pas participé à l'étude suffisamment longtemps pour observer des réponses, mais des données pharmacocinétiques et de sécurité pertinentes ont tout de même été recueillies, ce qui correspond aux objectifs primaires de l'étude. Bien que l'objectif principal de la cohorte d'expansion soit d'évaluer l'innocuité, le PTX-100 continue de montrer une activité clinique encourageante dans la population de patients difficiles à traiter.

Une mise à jour des réponses observées est résumée ci-dessous : Le patient 121-003 (précédemment rapporté dans la composante d'escalade de dose de l'étude) avec un PTCL agressif qui avait échoué cinq traitements antérieurs, a eu une réponse partielle qui a perduré pendant plus de 32 mois avant que la maladie ne progresse. Le patient 121-010, atteint d'un CTCL qui avait échoué à quatre lignes de traitement antérieures, a présenté une très bonne réponse partielle (VGPR), c'est-à-dire une réponse presque complète, qui a duré 6 mois jusqu'à présent. Ce patient reste sous traitement.

Deux autres patients atteints de LCCT qui n'ont pas répondu à trois traitements antérieurs ont connu une stabilisation de la maladie qui dure depuis 3-4 mois et restent sous traitement. Patient atteint de CTCL qui avait échoué à 4 thérapies antérieures. Le patient a eu un VGPR sous PTX-100 et est toujours sous traitement.