Prescient Therapeutics a annoncé que l'Office of Orphan Products Development de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin au PTX-100 pour le traitement des lymphomes à cellules T (TCL), y compris les TCL cutanés (CTCL). Ayant reçu séparément la désignation de médicament orphelin pour le TCL périphérique (PTCL) en 2022, Prescient a fait une demande de désignation de médicament orphelin pour le CTCL. La FDA a maintenant accordé une désignation plus large que celle demandée par Prescient, qui englobe tous les TCL.

Les TCL décrivent un groupe de lymphomes qui se développent lorsqu'un groupe de globules blancs appelés lymphocytes se développe de manière incontrôlée. Il existe différents groupes de TCL, dont le PTCL et le CTCL, chacun avec plusieurs sous-types distincts. Collectivement, les TCL représentent un domaine où les besoins des patients ne sont pas ou peu satisfaits, en particulier chez les patients souffrant d'une maladie récurrente ou réfractaire.

La désignation ODD couvre désormais tous les TCL et leurs sous-types. Les avantages de la désignation de médicament orphelin sont considérables et comprennent une exclusivité commerciale garantie pendant sept ans à compter de l'obtention de l'autorisation réglementaire, ainsi qu'une exonération des frais liés à la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) pour les médicaments orphelins, ce qui représente une valeur de plus de 3,1 millions d'USD en 2022. La désignation de médicament orphelin permettra à Prescient de bénéficier de mesures incitatives pouvant aider au développement du PTX-100, un inhibiteur de prénylation de premier ordre qui perturbe les voies oncogènes de Ras dans les cellules cancéreuses.