Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi établie pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes atteintes de maladies rares, ont annoncé la resoumission le 9 novembre 2022 d'une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le PRXu102 (pegunigalsidase alfa) pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. Le pegunigalsidase alfa est un produit candidat de recherche recombinant, PEGylé, réticulé, à action prolongée et spécialement conçu pour l'a-galactosidase-A. La nouvelle soumission BLA comprend un ensemble complet de données cliniques et de fabrication.

Les données ont été compilées à partir d'études qui ont impliqué plus de 140 patients atteints de la maladie de Fabry avec un suivi allant jusqu'à cinq ans, y compris les trois études terminées du programme clinique de phase III du PRX-102, notamment l'étude BALANCE, l'étude BRIDGE et l'étude BRIGHT, ainsi que l'essai clinique de phase I/II du PRXu102. Les données de la phase I/II comprennent les données compilées à partir de l'étude d'extension connexe succédant à l'étude de phase I/II. La resoumission BLA inclut également les données de sécurité compilées à partir des études d'extension de phase III en cours du PRXu102.

En cas d'approbation, Protalix pourra recevoir un paiement d'étape de la part de Chiesi dès l'approbation du BLA. Protalix et Chiesi prévoient que la FDA terminera son examen de la resoumission dans les six mois suivant sa réception. L'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d'autorisation de commercialisation du PRXu102, et les interactions avec l'EMA sont en cours.