Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases annoncent la resoumission d'une demande de licence de produits biologiques à la Food and Drug Administration des États-Unis pour le pegunigalsidase alfa dans le traitement de la maladie de Fabry
Le 14 novembre 2022 à 12:30
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Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi établie pour fournir des thérapies et des solutions innovantes aux personnes atteintes de maladies rares, ont annoncé la resoumission le 9 novembre 2022 d'une demande de licence biologique (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le PRXu102 (pegunigalsidase alfa) pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. Le pegunigalsidase alfa est un produit candidat de recherche recombinant, PEGylé, réticulé, à action prolongée et spécialement conçu pour l'a-galactosidase-A. La nouvelle soumission BLA comprend un ensemble complet de données cliniques et de fabrication.
Les données ont été compilées à partir d'études qui ont impliqué plus de 140 patients atteints de la maladie de Fabry avec un suivi allant jusqu'à cinq ans, y compris les trois études terminées du programme clinique de phase III du PRX-102, notamment l'étude BALANCE, l'étude BRIDGE et l'étude BRIGHT, ainsi que l'essai clinique de phase I/II du PRXu102. Les données de la phase I/II comprennent les données compilées à partir de l'étude d'extension connexe succédant à l'étude de phase I/II. La resoumission BLA inclut également les données de sécurité compilées à partir des études d'extension de phase III en cours du PRXu102.
En cas d'approbation, Protalix pourra recevoir un paiement d'étape de la part de Chiesi dès l'approbation du BLA. Protalix et Chiesi prévoient que la FDA terminera son examen de la resoumission dans les six mois suivant sa réception. L'Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d'autorisation de commercialisation du PRXu102, et les interactions avec l'EMA sont en cours.
Protalix BioTherapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur le développement et la commercialisation de protéines thérapeutiques recombinantes exprimées par le biais de son système d'expression breveté à base de cellules végétales, ProCellEx. En outre, la société développe l'uricase PEGylée, ou PRX-115, pour le traitement de la goutte sévère, la DNase I à action prolongée, ou PRX-119, pour le traitement des maladies liées aux TNE, ainsi que d'autres technologies et actifs précliniques. Son produit, Elelyso, est une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) pour le traitement des patients atteints de la maladie de Gaucher. Sa plateforme ProCellEx est utilisée pour fabriquer ses deux produits approuvés et commercialisés, ainsi que PRX-115 et PRX-119. PRX-115 est une uricase (urate oxydase) recombinante exprimée par des cellules végétales et PEGylée, une enzyme chimiquement modifiée en cours de développement pour le traitement potentiel de la goutte sévère. PRX-119 est un produit candidat de DNase I humaine recombinante exprimée par des cellules végétales et PEGylée.
Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases annoncent la resoumission d'une demande de licence de produits biologiques à la Food and Drug Administration des États-Unis pour le pegunigalsidase alfa dans le traitement de la maladie de Fabry