Protalix BioTherapeutics, Inc. et Chiesi Global Rare Diseases, une unité commerciale du groupe Chiesi, le partenaire de développement et de commercialisation de la société, ont publié un communiqué annonçant que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché au PRX-102 (pegunigalsidase alfa) dans l'Union européenne (UE) pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Fabry. Le PRX-102 a démontré une efficacité non inférieure à celle de l'agalsidase bêta dans le contrôle de la maladie rénale, tel qu'évalué par la diminution du taux de filtration glomérulaire estimé (TFGe). La pegunigalsidase alfa, un nouveau médicament expérimental, n'est pas encore approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

L'efficacité et la sécurité de la pegunigalsidase alfa sont en cours d'examen, mais n'ont pas encore été approuvées par la FDA. Avant l'examen et l'approbation de la FDA, aucune conclusion ne peut être tirée sur le profil d'efficacité et de sécurité de la pegunigalsidase alfa. Lorsqu'ils demandent un accès élargi, les médecins traitants doivent prendre en compte tous les risques possibles du traitement par la pegunigalsidase alfa.

Les conséquences ultimes du dépôt de Gb vont d'épisodes de douleur et d'altération de la sensibilité périphérique à la défaillance d'un organe terminal. PRX-102 (pe Gunigalsidase alfa). Le PRX-102 (peganigalsidase alfa) est un traitement enzymatique substitutif (ERT) PEGylé destiné à traiter la maladie de Fabry, qui a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et est en cours d'évaluation par la FDA.

Le PRX-102 est une version recombinante stabilisée de l'enzyme -Galactosidase-A, exprimée dans une culture de cellules végétales et modifiée chimiquement.