Soligenix, Inc. a annoncé avoir reçu l'accord de l'Agence européenne des médicaments (EMA) sur les éléments clés de la conception d'une étude confirmatoire de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l'innocuité et l'efficacité de HyBryte ? (hypericine synthétique) dans le traitement des patients atteints de lymphome cutané à cellules T (CTCL) à un stade précoce de la maladie. Cette étude de confirmation de 18 semaines devrait recruter environ 80 patients aux États-Unis et en Europe et devrait commencer à recruter des patients d'ici la fin de l'année 2024, les premiers résultats étant attendus au second semestre 2026.

L'étude de confirmation, appelée FLASH2 (Fluorescent Light Activated Synthetic Hypericin 2), reproduit la conception en double aveugle et contrôlée par placebo utilisée dans la première étude FLASH de phase 3 couronnée de succès, qui consistait en trois cycles de traitement de 6 semaines (18 semaines au total), l'évaluation primaire de l'efficacité ayant lieu à la fin du cycle de traitement initial de 6 semaines en double aveugle et contrôlé par placebo (cycle 1). Cependant, la seconde étude étend l'évaluation en double aveugle contre placebo à 18 semaines de traitement continu (sans interruption de traitement entre les cycles), l'évaluation du critère d'évaluation principal ayant lieu à la fin du cycle de 18 semaines.

Dans la première étude de phase 3, une réponse au traitement de 49 % (p < 0,0001 par rapport aux patients recevant un placebo au cycle 1) a été observée chez les patients ayant terminé 18 semaines (3 cycles) de traitement. Dans cette seconde étude, tous les éléments importants de la conception de l'étude clinique restent les mêmes que dans la première étude FLASH, y compris le critère d'évaluation principal et les principaux critères d'inclusion et d'exclusion. Le traitement prolongé de 18 semaines continues en un seul cycle devrait démontrer statistiquement l'effet accru de HyBryte sur une durée de traitement plus longue, dans la " vraie vie ".

de traitement plus long. L'étude de confirmation de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique, inclut environ 80 sujets atteints de CTCL à un stade précoce. Elle évaluera l'efficacité et la sécurité du HyBryte ?

appliqué par voie topique sur les lésions CTCL deux fois par semaine pendant 18 semaines, chaque application étant suivie 21 (±3) heures plus tard par l'administration d'une lumière visible sûre d'une longueur d'onde de 500 à 650 nm. La lumière sera administrée à raison de 6 J/cm2 deux fois par semaine. Elle sera augmentée de 2 J/cm2 jusqu'à ce que : 1) le patient présente un érythème de grade 1, 2) le patient atteint la dose maximale de 30 J/cm2, ou 3) le patient ne peut pas tolérer la durée du traitement, selon ce qui survient en premier.

Toutes les lésions du patient qui peuvent être exposées à la source de lumière visible seront traitées et 3 à 5 lésions index chez chaque patient seront identifiées prospectivement et indexées pour l'évaluation composite modifiée de la sévérité des lésions index (mCAILS) avant la randomisation (ligne de base). Le critère principal d'efficacité sera évalué sur le pourcentage de patients dans chacun des deux groupes de traitement (c'est-à-dire HyBryte ? et placebo) ayant obtenu une réponse partielle ou complète (oui/non) des lésions traitées, définie comme une réduction de = 50 % du score total mCAILS pour les 3 à 5 lésions index après 18 semaines de traitement par rapport au score total mCAILS au début du traitement.

D'autres mesures secondaires évalueront la réponse au traitement (y compris sa durée), le degré d'amélioration, le délai avant la rechute et la sécurité. Après le traitement, tous les patients seront suivis toutes les 4 semaines pendant un total de 12 semaines (jusqu'à la semaine 30). Le Comité de surveillance des données (CSD) effectuera une (1) analyse intermédiaire lorsqu'environ 60 % de l'ensemble des sujets auront terminé l'évaluation du critère d'évaluation principal.

Le critère principal d'efficacité et les principaux critères de sécurité seront analysés. Un nouveau calcul de la taille de l'échantillon pourra être effectué après examen des hypothèses ou l'essai pourra être interrompu pour cause de futilité, de problèmes de sécurité ou d'efficacité insuffisante. Soligenix, les investigateurs cliniques participants et tout le personnel impliqué dans la conduite de l'essai resteront aveugles au traitement de l'étude jusqu'à la fin de l'essai.