Medivir AB a annoncé que son inhibiteur sélectif de la cathepsine K, le MIV-711, a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) ainsi que la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la maladie de Legg-Calvé-Perthes (LCPD). La FDA définit une maladie pédiatrique rare comme une maladie grave ou potentiellement mortelle dont les manifestations affectent principalement les individus âgés de 0 à 18 ans. Les maladies pédiatriques reconnues comme "rares" affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Avec un RPDD, le MIV-711 peut bénéficier d'un examen accéléré et, après l'autorisation de mise sur le marché dans la LCPD, la société peut être éligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire de la part de la FDA. Ce bon peut être échangé pour bénéficier d'un examen prioritaire pour toute demande de mise sur le marché ultérieure ou peut être vendu à une autre société pour son usage. Pour obtenir le statut de RPDD, il doit y avoir des données de soutien suggérant que le médicament peut être efficace dans la maladie.

Le MIV-711 a montré, dans un modèle animal spécifique à la LCPD, sa capacité à prévenir la déformation de la tête fémorale et son impact positif sur les biomarqueurs de la dégradation osseuse sans avoir d'effet négatif sur la formation osseuse normale. De même, des études cliniques ont montré que le MIV-711 prévient la dégradation osseuse chez les patients souffrant d'ostéoarthrite, ce qui confirme le bénéfice clinique potentiel de la LCDP. La cathepsine K est la principale protéase à cystéine impliquée dans la résorption osseuse et la dégradation du cartilage par les ostéoclastes, par le biais de la dégradation des protéines clés de la matrice osseuse.

L'inhibition de la cathepsine K protège l'os endommagé en réduisant la résorption osseuse et en favorisant la formation osseuse, s'attaquant ainsi aux mécanismes clés à l'origine des changements pathologiques dans la LCDP, avec la possibilité de minimiser les effets négatifs à long terme. L'inhibition sélective de la cathepsine K pourrait apporter un bénéfice clinique dans les maladies caractérisées par une résorption osseuse excessive, y compris d'autres troubles osseux pédiatriques. La maladie de Legg-Calvé-Perthes (LCPD) est une affection de la hanche chez l'enfant qui se manifeste par une interruption de la circulation sanguine dans la tête du fémur.

En raison du manque de circulation sanguine, l'os meurt (ostéonécrose ou nécrose avasculaire) et cesse de croître. Avec le temps, de nouveaux vaisseaux sanguins s'infiltrent dans l'os mort et éliminent l'os nécrosé, ce qui entraîne une perte de masse osseuse et un affaiblissement de la tête du fémur. L'affection se rencontre le plus souvent chez les enfants âgés de 4 à 8 ans, mais elle peut survenir chez des enfants âgés de 2 à 15 ans.

On estime qu'elle touche environ 10 enfants sur 100 000 par an aux États-Unis. Elle entraîne une déformation permanente de la tête du fémur chez de nombreux enfants, ce qui augmente le risque de développer une arthrose à l'âge adulte. Le MIV-711 est un inhibiteur puissant et sélectif de la cathepsine K, la principale protéase impliquée dans la dégradation du collagène dans les os et le cartilage.

Il a été démontré qu'il ralentissait, arrêtait ou inversait la dégénérescence progressive des articulations touchées par l'arthrose. En inhibant la cathepsine K et l'activité accrue/excessive des ostéoclastes, le MIV-711 a le potentiel de prévenir la dégradation des os et du cartilage et de contrer l'ostéonécrose induite par le manque de flux sanguin, de prévenir la déformation de la tête fémorale et les effets négatifs à long terme, ainsi que d'avoir un impact positif sur la qualité de vie.