Genenta Science a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à Temferon(TM) pour le traitement du glioblastome multiforme (GBM). Temferon est une thérapie cellulaire exclusive conçue pour reprogrammer le microenvironnement tumoral en délivrant des molécules immunomodulatrices directement aux tumeurs. Genenta teste le Temféron dans un essai clinique de phase 1/2a en cours chez des patients atteints de GBM nouvellement diagnostiqués et dont le promoteur du gène MGMT n'est pas méthylé (uMGMT-GBM).

Le GBM est la tumeur cérébrale maligne primaire la plus courante et le gliome diffus le plus agressif. Le statut de promoteur du gène MGMT non méthylé a été identifié dans environ 60 % de la population GBM. Le programme ODD soutient le développement de traitements qui s'attaquent à des maladies touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis (ce qui équivaut à environ 6 cas pour 10 000 habitants). Les incitations qui accompagnent cette désignation comprennent l'admissibilité à des subventions fédérales, des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, des exemptions de frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance et une période d'exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation de la FDA.