MaaT Pharma a annoncé que le DSMB a recommandé à l'unanimité que l'essai clinique pivot de phase 3, ouvert et à un seul bras, évaluant MaaT013 dans la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGvHD), appelé ARES, se poursuive sans modification. Le taux de réponse global (ORR) a été supérieur aux hypothèses prédéfinies par le protocole. Par conséquent, le DSMB a conclu que le rapport bénéfice/risque avec une efficacité élevée et une faible toxicité était favorable dans cette population de patients.

était favorable dans cette population de patients. Le DSMB est chargé d'évaluer le rapport bénéfice/risque en mettant l'accent sur la sécurité qui est continuellement examinée tout au long de l'étude. Conformément au protocole, le DSMB s'est réuni pour examiner une analyse spécifique des données de sécurité et d'efficacité au 28e jour, après l'inclusion de 30 patients.

Le recrutement de patients dans l'essai ARES s'est poursuivi pendant que le DSMB examinait les données. Les conclusions de l'examen du DSMB sont les suivantes : Validation de la sécurité : Aucun problème de sécurité n'a été identifié à ce jour, sur la base des données de 30 patients examinés. MaaT013 a été bien toléré et le profil des événements indésirables était cohérent avec le profil de sécurité précédemment observé de MaaT013 (plus de 170 patients traités à ce jour dans le cadre de l'étude de phase 2 et du programme d'accès anticipé en cours) et avec les patients atteints d'aGvHD, en général.

En outre, les infections ont fait l'objet d'une surveillance particulière et le DSMB a conclu qu'aucune augmentation du risque infectieux n'a été observée et qu'aucun événement fatal n'a été attribué à MaaT013. Évaluation de l'efficacité : Le groupe d'experts indépendants a estimé que le profil d'efficacité de MaaT013 était plus élevé que prévu dans les hypothèses du protocole, signalant des avantages potentiels pour les patients atteints d'aGvHD réfractaire au traitement. Les résultats de cet essai clinique pivot prospectif confirment et renforcent les résultats antérieurs obtenus sur une population de patients comparable dans le cadre du programme d'accès précoce à MaaT013.

Rapport bénéfice/risque positif : L'évaluation complète du DSMB a conclu que le rapport bénéfice/risque de l'essai de phase 3 était favorable, avec une efficacité élevée et une faible toxicité. Les prochaines étapes de l'essai de phase 3 de l'ARES sont les suivantes : mi-2024, évaluation du critère d'évaluation primaire : Taux de réponse globale gastro-intestinale (GI-ORR) au 28e jour Mi-2025, évaluation du critère d'évaluation secondaire : Survie globale à un an Pour rappel, ARES est une étude pivot de phase 3 multicentrique, internationale, ouverte, à un seul bras, évaluant la sécurité et l'efficacité de MaaT013 chez 75 patients atteints de GI-aGHD de grade II-IV, réfractaires aux stéroïdes et résistants ou intolérants au ruxolitinib.