Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé VOQUEZNA® (vonoprazan) comprimés 10 mg et 20 mg, un nouvel inhibiteur compétitif de l'acide potassique (PCAB), en tant que nouveau traitement pour les adultes pour la guérison de tous les degrés d'œsophagite érosive, également connue sous le nom de RGO érosif (reflux gastro-œsophagien), le maintien de la guérison de tous les degrés de RGO érosif et le soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif. Le RGO érosif, également appelé œsophagite érosive ou reflux acide érosif, est un type majeur de RGO qui touche environ 20 millions de personnes aux États-Unis. En plus de ressentir des brûlures d'estomac gênantes, les patients dont le RGO érosif n'est pas traité correctement peuvent développer des maladies plus graves, notamment l'œsophage de Barrett, une affection dans laquelle les modifications du tissu œsophagien peuvent évoluer vers un cancer. Cette autorisation est basée sur les résultats positifs de l'étude de phase 3 PHALCON-EE (NCT04124926).

L'étude pivot est une étude randomisée, en double aveugle et multicentrique qui a recruté 1 024 patients souffrant de RGO érosif aux États-Unis et en Europe et qui a comparé VOQUEZNA à l'IPP lansoprazole dans la guérison et le maintien de la guérison du RGO érosif et le soulagement des symptômes de brûlures d'estomac qui y sont associés. Les résultats ont montré que VOQUEZNA 20 mg a atteint le critère principal de non-infériorité (p < 0.0001) pour la guérison complète à la semaine 8 chez les patients atteints de RGO érosif de tous grades, avec un taux de guérison de 93 % contre 85 % pour le lansoprazole 30 mg. Des taux de guérison supérieurs ont été démontrés dans le cadre d'un critère d'évaluation secondaire chez les patients atteints d'une maladie modérée à sévère (grade LA C/D) à la semaine 2 par rapport au lansoprazole (70 % pour VOQUEZNA 20 mg et 53 % pour le lansoprazole 30 mg) (p=0,0008). VOQUEZNA 20 mg a également démontré sa non-infériorité par rapport au lansoprazole 30 mg en ce qui concerne le pourcentage moyen de jours sans brûlures d'estomac pendant 24 heures au cours de la période de guérison.

Dans la phase d'entretien de l'essai, VOQUEZNA 10 mg s'est avéré supérieur au lansoprazole 15 mg pour le maintien de la cicatrisation à six mois chez tous les patients randomisés (79 % pour VOQUEZNA 10 mg, contre 72 % pour le lansoprazole 15 mg) ainsi que dans le sous-groupe de patients souffrant de RGO érosif modéré à sévère (75 % pour VOQUEZNA 10 mg, contre 61 % pour le lansoprazole 15 mg) (p = 0,0490). En outre, VOQUEZNA 10 mg a été évalué en tant que critère d'évaluation secondaire pour le soulagement des brûlures d'estomac chez les patients atteints de RGO érosif et a démontré sa non-infériorité par rapport au lansoprazole 15 mg sur une période de six mois. Les taux d'effets indésirables de VOQUEZNA étaient comparables à ceux du lansoprazole dans l'essai.

Les EI les plus fréquents au cours de la phase de guérison (= 2 % dans le groupe traité par VOQUEZNA) ont été la gastrite (3,0 % pour VOQUEZNA 20 mg et 2,0 % pour le lansoprazole 30 mg), la diarrhée (2,0 % pour VOQUEZNA 20 mg et 3,0 % pour le lansoprazole 30 mg), la distension abdominale (2.0 % pour VOQUEZNA 20 mg et 1,0 % pour le lansoprazole 30 mg), douleurs abdominales (2,0 % pour VOQUEZNA 20 mg et 1,0 % pour le lansoprazole 30 mg) et nausées (2,0 % pour VOQUEZNA 20 mg et 1,0 % pour le lansoprazole 30 mg). Les EI les plus fréquents au cours de la phase d'entretien (= 3 % dans le groupe de traitement VOQUEZNA) pour VOQUEZNA 10 mg par rapport au lansoprazole 15 mg ont été la gastrite (6,0 % vs. 3,0 %), les douleurs abdominales (4,0 % vs.

2,0 %), dyspepsie (4,0 % vs. 3,0 %), hypertension (3,0 % vs. 2,0 %) et infection des voies urinaires (3,0 % vs.

2.0%). Il ne s'agit pas de tous les effets secondaires potentiels associés à l'utilisation de VOQUEZNA. Veuillez consulter les informations de sécurité importantes ci-dessous et les informations de prescription complètes de VOQUEZNA pour plus d'informations.

VOQUEZNA devrait être disponible aux États-Unis en décembre 2023 et sera commercialisé exclusivement par Phathom Pharmaceuticals, Inc. Selon les termes de l'accord de financement des revenus de Phathom, l'approbation par la FDA de VOQUEZNA pour le RGO érosif permet également à la société de recevoir un paiement de 175,0 millions de dollars. Ce capital non dilutif contribuera à financer le lancement commercial.