Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le supplément d'approbation préalable pour la reformulation des comprimés de vonoprazan pour VOQUEZNA TRIPLE PAK (comprimés de vonoprazan, capsules d'amoxicilline, comprimés de clarithromycine) et VOQUEZNA DUAL PAK (comprimés de vonoprazan, capsules d'amoxicilline), pour le traitement de l'infection par Helicobacter pylori (H. pylori) chez l'adulte. Les schémas thérapeutiques de VOQUEZNA contiennent des antibiotiques conditionnés de manière pratique avec du vonoprazan, un nouvel inhibiteur d'acide potassium-compétitif (PCAB) et le premier suppresseur d'acide innovant issu d'une nouvelle classe de médicaments approuvé aux États-Unis depuis plus de 30 ans. Ces premières autorisations de mise sur le marché étaient basées sur les données de sécurité et d'efficacité de l'essai de phase 3 PHALCON-HP, le plus grand essai d'enregistrement jamais réalisé aux États-Unis pour H. pylori, qui a randomisé 1 046 patients.

Dans la population modifiée en intention de traiter, les deux schémas thérapeutiques de VOQUEZNA ont démontré leur non-infériorité par rapport à la trithérapie au lansoprazole chez les patients ne présentant pas de souche de H. pylori résistante à la clarithromycine ou à l'amoxicilline au début de l'étude. Le taux d'éradication de H. pylori était de 84,7 % avec VOQUEZNA TRIPLE PAK contre 78,8 % avec la trithérapie au lansoprazole [IC à 95 % : -0,8, 12,6] et de 78,5 % avec VOQUEZNA DUAL PAK contre 78,8 % avec la trithérapie au lansoprazole [IC à 95 % : -7,4, 6,8]. VOQUEZNA TRIPLE PAK et DUAL PAK ont démontré des taux d'éradication supérieurs à ceux de la trithérapie à base d'IPP (lansoprazole avec amoxicilline et clarithromycine) chez tous les patients, y compris chez les patients présentant des souches d'H. pylori résistantes à la clarithromycine.1 Le taux d'éradication de H. pylori avec VOQUEZNA TRIPLE PAK était de 80,8 % contre 68,5 % avec la trithérapie au lansoprazole dans la population globale de l'étude [IC 95 % : 5,7, 18,8] et chez les patients présentant une souche de H. pylori résistante à la clarithromycine, 65,8 % contre 31,9 %, respectivement [IC 95 % : 5,7, 18,8] et chez les patients présentant une souche de H. pylori résistante à la clarithromycine.

Les taux d'éradication de H. pylori avec VOQUEZNA DUAL PAK étaient de 77,2 % contre 68,5 % avec la trithérapie au lansoprazole dans l'ensemble de la population de l'étude [IC à 95 % : 1,9, 15,4] et chez les patients présentant une souche de H. pylori résistante à la clarithromycine, 69,6 % contre 31,9 %, respectivement [IC à 95 % : 20,5, 52,6].

Les taux d'événements indésirables (EI) pour les schémas thérapeutiques à base de vonoprazan étaient comparables à ceux de la trithérapie à base de lansoprazole dans l'essai. Les EI les plus fréquents (> 2,0 %) signalés dans les groupes VOQUEZNA TRIPLE PAK, VOQUEZNA DUAL PAK et trithérapie à base de lansoprazole, respectivement, ont été la diarrhée (4,0 %, 5,2 %, 9,6 %), la dysgueusie (4,6 %, 0.6 %, 6,1 %), candidose vulvo-vaginale (3,2 %, 2,0 %, 1,4 %), douleurs abdominales (2,3 %, 2,6 %, 2,9 %), céphalées (2,6 %, 1,4 %, 1,4 %), hypertension (2,0 %, 1,1 %, 0,9 %) et rhinopharyngite (0,3 %, 2,0 %, 0,9 %). VOQUEZNA TRIPLE et DUAL PAK devraient être disponibles aux États-Unis en décembre 2023 et commercialisés exclusivement par Phathom Pharmaceuticals, Inc. Phathom prévoit un lancement commercial combiné aux États-Unis de VOQUEZNA TRIPLE PAK et VOQUEZNA DUAL PAK, ainsi que du vonoprazan pour le RGO érosif, en cas d'approbation.

Phathom prévoit d'organiser une conférence téléphonique pour les investisseurs en novembre 2023, après que la FDA ait pris des mesures concernant la demande de nouveau médicament pour le RGO érosif, dont la date d'action prévue par la PDUFA est le 17 novembre, afin de discuter des plans de lancement commercial de la Société aux États-Unis.