Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la FDA avait accepté d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché de VOQUEZNA (vonoprazan) pour le traitement quotidien des brûlures d'estomac associées au reflux gastro-œsophagien non extensif (RGO) chez l'adulte. La FDA a assigné à la demande un examen standard de 10 mois avec une date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 19 juillet 2024. Le RGO non érosif est la sous-catégorie la plus importante du RGO et se caractérise par des symptômes liés au reflux en l'absence d'érosion de la muqueuse œsophagienne.

On estime à 38 millions le nombre d'adultes américains souffrant de RGO non extensif, dont environ 15 millions sont diagnostiqués et traités chaque année à l'aide d'un médicament délivré sur ordonnance. Les symptômes ont un impact sur la qualité de vie globale et peuvent inclure des brûlures d'estomac épisodiques, en particulier la nuit, des régurgitations, des problèmes de déglutition et des douleurs thoraciques. Phathom finalise également ses plans pour lancer une étude de phase 3 supplémentaire en 2024 afin d'évaluer VOQUEZNA comme traitement expérimental en cas de besoin pour soulager les brûlures d'estomac épisodiques chez les adultes souffrant de RGO non érosif, un nouveau schéma thérapeutique pour lequel les inhibiteurs de la pompe à protons (IPP) ne sont pas approuvés aux États-Unis. INDICATIONS ET UTILISATION : VOQUEZNA® (vonoprazan) est un acidobloquant potassium-compétitif (PCAB) indiqué : pour la guérison de tous les degrés d'œsophagite érosive (reflux gastro-œsophagien érosif ou RGO érosif) et le soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif chez les adultes.

VOQUEZNA est indiqué pour le maintien de la guérison de tous les degrés de RGO érosif et le soulagement des brûlures d'estomac associées au RGO érosif chez les adultes. VOQUEZNA est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue au vonoprazan ou à l'un des composants de VOQUEZNA, ou chez les patients recevant des produits contenant de la rilpivirine. Présence d'une tumeur gastrique maligne : Chez les adultes, la réponse symptomatique au traitement par VOQUEZNA n'exclut pas la présence d'une tumeur maligne gastrique.

Envisagez un suivi et des tests diagnostiques supplémentaires chez les patients qui présentent une réponse sous-optimale ou une rechute symptomatique précoce après la fin du traitement par VOQUEZNA. Chez les patients plus âgés, envisagez également une endoscopie. Néphrite tubulointerstitielle aiguë : Des cas de néphrite tubulo-interstitielle aiguë ont été rapportés avec VOQUEZNA.

En cas de suspicion, arrêtez VOQUEZNA et évaluez les patients suspectés de néphrite tubulo-interstitielle aiguë. Diarrhée associée à Clostridioides difficile : Des études observationnelles publiées suggèrent que les inhibiteurs de la pompe à protons (IPP) peuvent être associés à un risque accru de diarrhée associée à Clostridioides difficile (DACD), en particulier chez les patients hospitalisés. VOQUEZNA peut également augmenter le risque de DACD.

Envisagez une diarrhée associée à Clostridioides difficile chez les patients dont la diarrhée ne s'améliore pas. Utilisez VOQUEZNA pendant la durée la plus courte possible, en fonction de l'affection traitée. Fracture osseuse : Plusieurs études d'observation publiées suggèrent que le traitement par IPP peut être associé à un risque accru de fractures de la hanche, du poignet ou de la colonne vertébrale liées à l'ostéoporose, en particulier chez les patients recevant une dose élevée (plusieurs doses quotidiennes) et un traitement à long terme (un an ou plus).

Des fractures osseuses, y compris des fractures liées à l'ostéoporose, ont également été rapportées avec le vonoprazan. Utilisez la durée la plus courte de VOQUEZNA en fonction de la pathologie traitée. Les patients présentant un risque de fractures liées à l'ostéoporose doivent être pris en charge conformément aux directives thérapeutiques établies.

Réactions cutanées indésirables graves (SCAR) : Des réactions cutanées indésirables graves, y compris le syndrome de Stevens-Johnson (SSJ) et la nécrolyse épidermique toxique (NET), ont été rapportées avec VOQUEZNA. Arrêtez VOQUEZNA dès les premiers signes ou symptômes de SCAR ou d'autres signes d'hypersensibilité et envisagez une évaluation plus approfondie. Carence en vitamine B12 (cobalamine) : L'utilisation à long terme de médicaments supprimant l'acidité peut entraîner une malabsorption de la vitamine B12 causée par une hypo- ou achlorhydrie.

Des cas de carence en vitamine B12 ont été rapportés après la commercialisation du vonoprazan. Si des symptômes cliniques compatibles avec une carence en vitamine B12 sont observés chez des patients traités par VOQUEZNA, il convient d'envisager un bilan plus approfondi. Hypomagnésémie et métabolisme minéral : Des cas d'hypomagnésémie ont été rapportés après la commercialisation du vonoprazan.

L'hypomagnésémie peut entraîner une hypocalcémie et/ou une hypokaliémie et peut exacerber une hypocalcémie sous-jacente chez les patients à risque. Envisagez de contrôler les taux de magnésium avant l'instauration de VOQUEZNA et périodiquement chez les patients dont le traitement devrait être prolongé, chez les patients prenant des médicaments dont la toxicité peut augmenter en présence d'hypomagnésémie ou des médicaments susceptibles de provoquer une hypomagnésémie. Le traitement de l'hypomagnésémie peut nécessiter un remplacement du magnésium et l'arrêt de VOQUEZNA.

Envisagez de surveiller les taux de magnésium et de calcium avant le début du traitement par VOQUEZNA et périodiquement pendant le traitement chez les patients présentant un risque préexistant d'hypocalcémie. Apportez un supplément de magnésium et/ou de calcium, si nécessaire. Si l'hypocalcémie est réfractaire au traitement, envisagez d'arrêter VOQUEZNA.