Phathom Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) auprès de la FDA pour le vonoprazan en tant que traitement quotidien du reflux gastro-œsophagien (RGO) non érosif chez l'adulte. La demande réglementaire s'appuie sur les données positives de l'étude PHALCON-NERD-301, une étude de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité du vonoprazan pour le traitement quotidien des adultes souffrant de reflux gastro-œsophagien non érosif (RGO). Le vonoprazan est un inhibiteur de l'acidité compétitif au potassium (PCAB) expérimental, premier de sa classe, appartenant à une nouvelle classe de médicaments qui bloquent la sécrétion d'acide dans l'estomac.

L'efficacité et la sécurité du vonoprazan 10 mg et 20 mg administré une fois par jour dans le traitement de la NERD ont été évaluées dans le cadre d'un essai randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, d'une durée de 4 semaines avec une extension en aveugle de 20 semaines, mené aux États-Unis sur 772 patients adultes. Comme indiqué précédemment, les deux doses de vonoprazan ont atteint le critère d'évaluation principal pour le pourcentage moyen de jours sans brûlures d'estomac au cours de la période de 4 semaines contrôlée par placebo à 45 %, 44 % et 28 % pour le vonoprazan 10 mg, le vonoprazan 20 mg et le placebo, Le RGO non érosif est la sous-catégorie du reflux gastro-œsophagien (RGO) et se caractérise par des symptômes liés au reflux en l'absence d'érosion de la muqueuse œsophagienne. On estime à 38 millions le nombre d'adultes américains souffrant de RGO non érosif, dont environ 15 millions sont traités chaque année à l'aide d'un médicament délivré sur ordonnance.

Les symptômes du RGO ont un impact sur la qualité de vie globale et peuvent inclure des brûlures d'estomac épisodiques, en particulier la nuit, des régurgitations, des problèmes de déglutition et des douleurs thoraciques.