Theralase® Technologies Inc. fait le point sur son étude clinique de phase II sur le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) (étude II). À ce jour, l'étude II a permis de traiter 63 patients dans le cadre de l'étude principale. Les données cliniques intermédiaires de l'étude II démontrent une réponse complète (CR) de 54% à 6 mois, 38% à 12 mois et 37% à 15 mois, ce qui dépasse les directives de l'IBCG.

En outre, les données cliniques intermédiaires de l'étude II montrent qu'à la visite d'évaluation à 90 jours, 56 % des patients évaluables ont obtenu une RC et 63 % une réponse totale (RC + RI), tandis qu'à 450 jours, 37 % ont obtenu une RC et 41 % une RI. Les données cliniques intermédiaires pour les patients ayant reçu le traitement optimisé de l'étude II montrent que lors de la visite d'évaluation à 90 jours, 62 % des patients évaluables ont obtenu une RC et 68 % une réponse totale (RC + RI), tandis qu'à 450 jours, 39 % ont obtenu une RC et 44 % une TR. Remarques : Une réponse indéterminée (RI) est définie comme une cystoscopie négative (pas de preuve de carcinome urothélial dans la vessie) et une cytologie urinaire positive (détection d'un cancer dans l'urine, sans biopsie vésicale de confirmation négative), Pour que les patients soient inclus dans l'analyse statistique clinique, ils doivent avoir été recrutés dans l'étude II, avoir reçu le traitement principal de l'étude II et avoir été évalués par un investigateur principal lors de la visite d'évaluation à 90 jours (cystoscopie et cytologie urinaire).

Un patient est décédé avant la visite d'évaluation à 90 jours et n'est donc pas inclus dans l'analyse statistique ; il y a donc 63 patients dans l'analyse statistique. Les patients évaluables sont définis comme des patients qui ont été évalués par un IP et donc l'analyse statistique exclut les données cliniques d'un patient à des jours d'évaluation spécifiques, si ces données cliniques sont en attente. Quatre patients ont été recrutés et ont reçu le traitement principal de l'étude II, mais n'ont pas été évalués à 90 jours ; par conséquent, 59 patients sont considérés comme des patients évaluables à 90 jours et 46 patients comme des patients évaluables à 450 jours.

L'analyse des données présentée ci-dessus doit être lue avec prudence, car les données cliniques sont provisoires dans leur présentation, puisque l'étude II est en cours et que les nouvelles données cliniques collectées peuvent ou non continuer à soutenir les tendances actuelles, les données cliniques étant toujours en attente. Pour les patients qui ont été retirés de l'étude II par l'IP ou qui ont choisi d'arrêter l'étude II, leur dernière observation reportée (" LOCF ") a été utilisée dans cette analyse statistique. Un EIG est défini comme tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, est grave ou met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale/une malformation congénitale ou entraîne la mort.

Le diagramme de Swimmer ci-dessous est une représentation graphique des résultats cliniques intermédiaires (n=63) démontrant graphiquement la réponse d'un patient à un traitement au fil du temps. Comme on peut le voir sur le graphique, les données cliniques sont encore attendues pour les patients qui ont démontré une RC initiale à 90 jours et qui continuent à démontrer une durée de cette réponse. Le diagramme des nageurs illustre cette situation : 38 patients évaluables ont obtenu une RC à au moins une date d'évaluation et ont donc atteint l'objectif principal de l'étude II (38/59 = 64%) 17 patients évaluables ont obtenu une RC à chaque date d'évaluation (avec un patient en cours d'examen pour sa réponse à 270 et 360 jours) et ont donc atteint les objectifs principaux et secondaires de l'étude II pour tous les patients évalués jusqu'à 450 jours (17/46 = 37%).

La courbe de Kaplan-Meier (KM) ci-dessous représente l'incidence cumulative provisoire des événements cliniques, y compris l'efficacité du traitement, survenant au cours d'une période préspécifiée de l'étude II. D'après les données cliniques intermédiaires de la courbe KM, plus de 80 % des patients sont restés dans l'étude II après 90 jours, à la suite du traitement initial de l'étude II. Pour tous les patients évaluables, 41% des patients en réponse totale (TR) ont une durée de réponse = 450 jours, tandis que 37% des patients en réponse complète (CR) évaluables ont une durée de réponse = 450 jours.

Pour les patients évaluables optimisés, 44% des patients TR ont une durée de réponse = 450 jours et 39% des patients CR ont une durée de réponse = 450 jours. Pour les 63 patients traités dans l'étude II, 13 événements indésirables graves (EIG) ont été rapportés : 2 - Grade 2 (résolus en 1 et 1 jour, respectivement) ; 7 - Grade 3 (résolus en 1, 2, 3, 4, 4, 82 et jours inconnus, respectivement) ; 3 - Grade 4 (résolus en 3, 6 et 8 jours, respectivement) 1 - Grade 5 Theralase® estime que tous les EIG rapportés à ce jour ne sont pas liés au médicament de l'étude II ou au dispositif de l'étude II. Theralase® estime que tous les EIG signalés à ce jour ne sont pas liés au médicament ou au dispositif de l'étude II.

En 2020, la FDA a accordé à Theralase® la désignation Fast Track (FT") pour l'étude II. En tant que bénéficiaire de la procédure accélérée, Theralase® a accès à des communications précoces et fréquentes avec la FDA afin de discuter des plans de développement de Theralase® et d'assurer la collecte en temps voulu des données cliniques nécessaires au processus d'approbation. La communication accélérée avec la FDA permet potentiellement au traitement de l'étude II d'être le premier PDC à base de ruthénium, activé par la lumière, intravésical et spécifique au patient, pour le traitement des patients diagnostiqués avec un CIS NMIBC ne répondant pas au BCG (avec ou sans tumeurs papillaires T a /T 1 récurrentes / réséquées).

La DFT peut conduire à une désignation de percée (BTD), à une approbation accélérée (AA) et/ou à un examen prioritaire, si certains critères sont remplis. À la mi-2023, la société a soumis une demande de pré-BTD à la FDA et, sur la base des commentaires de la FDA, la société travaille actuellement avec les sites d'étude clinique (CSS), une organisation centrale de pathologie, une organisation de biostatistique et une organisation de conseil en réglementation pour mettre à jour le pré-BTD avec les clarifications des données cliniques identifiées par la FDA. La société prévoit de soumettre à nouveau la soumission pré-BTD à la FDA au premier trimestre 2024 pour que la FDA examine ces clarifications.

Une fois la soumission pré-BTD acceptée par la FDA, la société prévoit de compiler une soumission BTD pour examen par la FDA en vue de l'obtention d'une approbation BTD. Theralase® s'efforce d'achever le recrutement et l'administration du traitement principal de l'étude II à tous les patients en 2024. En cas de succès, cela permettrait de verrouiller les données cliniques à la mi-2026, avec une approbation potentielle de Santé Canada et de la FDA en 2026 /2027.