PureTech Health plc a annoncé que le recrutement est terminé pour l'essai clinique de phase 2b ELEVATE IPF évaluant LYT-100 (déupirfénidone) chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). LYT-100 est une forme deutérée de la pirfénidone, qui est l'un des deux traitements standard, avec le nintedanib, approuvés pour traiter la FPI. La pirfénidone et le nintedanib sont tous deux efficaces mais associés à d'importants problèmes de tolérabilité, contribuant à ce qu'environ 75 pour cent des personnes atteintes de FPI aux États-Unis choisissent de renoncer au traitement.1 LYT-100 est conçu pour répondre à ce besoin non satisfait en conservant la pharmacologie bénéfique et l'efficacité cliniquement validée de la pirfénidone avec un profil pharmacocinétique (PK) hautement différencié.

Ce profil pharmacocinétique et la tolérabilité favorable qui en résulte ont été démontrés dans de multiples essais cliniques sur plus de 400 personnes. L'essai ELEVATE IPF de phase 2b est une étude randomisée, à double insu, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité, la tolérabilité, l'innocuité et le régime posologique de LYT-100 chez les patients atteints de FPI comparativement à un placebo. L'essai évaluera également l'efficacité relative de deux doses de LYT-100.

Les participants ont été randomisés dans un rapport de 1:1:1:1 pour recevoir soit 550 mg de LYT-100, 825 mg de LYT-100, pirfénidone ou un placebo trois fois par jour (TID) pour une période allant jusqu'à 26 semaines et incluant une extension ouverte optionnelle. Le critère d'évaluation principal est le taux de diminution de la capacité vitale forcée (CVF) pour les groupes LYT-100 combinés par rapport au placebo au cours de la période de traitement de 26 semaines en utilisant une approche bayésienne préspécifiée. Les autres critères d'évaluation clés comprennent les mesures de tolérabilité, les biomarqueurs et les résultats rapportés par les patients.

Les deux doses de LYT-100 seront comparées à la pirfénidone, bien que l'essai n'ait pas la puissance nécessaire pour démontrer une différence statistique d'efficacité entre LYT-100 et la pirfénidone. Les premiers résultats sont attendus au quatrième trimestre de 2024.