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Stealth BioTherapeutics Corp annonce la mise à jour des données du SBT-272 et la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Le 01 novembre 2022 à 12:30

Stealth BioTherapeutics Corp. a annoncé des données de phase 1 encourageantes sur l'innocuité et la tolérabilité du SBT-272, une petite molécule de nouvelle génération conçue pour atteindre des concentrations thérapeutiques dans le cerveau et pour restaurer la structure et la fonction des mitochondries. La société a également annoncé que des données précliniques positives démontrant que le traitement avec le SBT-272 assurait la neuroprotection des motoneurones supérieurs hébergeant la pathologie de la SLA seront présentées à la conférence Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis à Clearwater, FL.

La société a récemment reçu la désignation de médicament orphelin de l'Office of Orphan Products Development de la Food and Drug Administration américaine pour le SBT-272 pour le traitement des patients atteints de SLA.

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Profil Société

Stealth BioTherapeutics Corp est une société de biotechnologie au stade clinique. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. Son produit candidat clinique, l'élamiprétide, est un petit peptide qui cible et se lie de manière réversible à la cardiolipine, un élément structurel des mitochondries, stabilisant la membrane mitochondriale interne dans des conditions de stress oxydatif. Ce mécanisme d'action a montré un bénéfice clinique potentiel dans des maladies ophtalmiques et cardiaques rares, génétiques ou liées à l'âge, entraînant un dysfonctionnement mitochondrial. Le deuxième produit candidat clinique de la société comprend le SBT-272, pour les maladies neurologiques rares impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, avec un accent préliminaire sur la sclérose latérale amyotrophique et la dégénérescence lobaire frontotemporale. Ses produits candidats cliniques comprennent également la série SBT-550 pour des indications neurologiques rares, y compris l'ataxie de Friedreich (FRDA).

Secteur

Recherche biotechnologique et médicale

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	Varia. 1 janv.	Capi.
IQVIA HOLDINGS INC.	+1,51 %	42,75 Md
LONZA GROUP AG	+49,22 %	41,61 Md
MODERNA, INC.	+8,57 %	41,34 Md
CELLTRION, INC.	-12,36 %	26,59 Md
ICON PUBLIC LIMITED COMPANY	+8,92 %	25,49 Md
ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.	-25,13 %	18,12 Md
MEDPACE HOLDINGS, INC.	+29,17 %	12,24 Md
CHARLES RIVER LABORATORIES INTERNATIONAL, INC.	-3,12 %	11,76 Md
UNITED THERAPEUTICS CORPORATION	+6,35 %	11 Md

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