STEALTH BIOTHERAPEUTICS CORP Stealth BioTherapeutics Corp. a annoncé la présentation de nouvelles données précliniques du SBT-272 démontrant une amélioration fonctionnelle dans les motoneurones supérieurs présentant une pathologie TDP-43, qui joue un rôle important à la fois dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la démence frontotemporale (DFT). Les données ont été présentées au Keystone Neurodegeneration Symposium à Keystone, CO, qui s'est tenu du 5 au 9 juin 2022.
Une étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité du SBT-272 chez des volontaires sains est en cours. Le SBT-272 a considérablement amélioré l'intégrité structurelle des mitochondries et la motilité des motoneurones supérieurs exprimant le mutant TDP-43 (A315T). Ces améliorations de la santé mitochondriale étaient associées à une meilleure excroissance des axones, un indicateur clé de l'amélioration de la santé neuronale.
L'effet du SBT-272 sur l'excroissance axonale était supérieur à celui de l'edaravone (approuvé pour le traitement de la SLA) et de l'AMX0035 (NDA en cours d'examen par la FDA). L'administration chronique in vivo du SBT-272 a réduit la dégénérescence des motoneurones supérieurs et la neuroinflammation dans le cortex moteur du modèle de souris prp-hTDP-43A315T-UeGFP de la SLA. Ensemble, ces données soutiennent une étude plus approfondie du SBT-272 comme traitement potentiel de la SLA avec pathologie TDP-43.
