Stealth BioTherapeutics a obtenu la réunion de pré-NDA pour l'Elamipretide comme traitement potentiel du syndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics Corp est une société de biotechnologie au stade clinique. La société se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. Son produit candidat clinique, l'élamiprétide, est un petit peptide qui cible et se lie de manière réversible à la cardiolipine, un élément structurel des mitochondries, stabilisant la membrane mitochondriale interne dans des conditions de stress oxydatif. Ce mécanisme d'action a montré un bénéfice clinique potentiel dans des maladies ophtalmiques et cardiaques rares, génétiques ou liées à l'âge, entraînant un dysfonctionnement mitochondrial. Le deuxième produit candidat clinique de la société comprend le SBT-272, pour les maladies neurologiques rares impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, avec un accent préliminaire sur la sclérose latérale amyotrophique et la dégénérescence lobaire frontotemporale. Ses produits candidats cliniques comprennent également la série SBT-550 pour des indications neurologiques rares, y compris l'ataxie de Friedreich (FRDA).